Utsikter och behandlingsalternativ för ulcerös kolit patienter som inte svarar på konventionella eller biologiska behandlingar är begränsade, och ledande experter inom området har uppmuntrat utvecklingen av nya terapier som kan erbjuda bättre läkning av tjocktarmen och förbättrade långtidseffekter utan att orsaka allvarliga bieffekter.
InDex är i sen klinisk utvecklingsfas med sin ledande läkemedelskandidat cobitolimod, en ny och unik behandling för måttlig till svår ulcerös kolit. Cobitolimod administreras lokalt i tjocktarmen, vilket ger en lokal antiinflammatorisk effekt som kan leda till läkning av slemhinnan i tjocktarmen och förbättring av kliniska symtom. Cobitolimod har också en mycket begränsad systemisk exponering och en utmärkt säkerhetsprofil till skillnad mot många av de godkända behandlingarna.
Ny och unik verkningsmekanism
Cobitolimod är del av InDex Pharmaceuticals plattform av DNA-baserade ImmunModulerande Sekvenser (DIMS). Cobitolimod administreras lokalt i tjocktarmen, där substansen binder till Toll-like receptor 9 (TLR9) som finns inuti immunceller samt på epitelcellernas yta. Bindningen triggar cellerna att producera antiinflammatoriska cytokiner, vilka spelar en viktig roll för att minska inflammationen och för läkningen av slemhinnesåren som sjukdomen orsakar.
Kliniska studier med cobitolimod har visat en konkurrenskraftig klinisk effekt vid behandling av ulcerös kolit i kombination med en överlägsen säkerhetsprofil. Den utmärkta säkerhetsprofilen står i skarp kontrast till nuvarande behandlingar som försvagar immunförsvaret och därför är förknippade med allvarliga biverkningar såsom infektioner och cancer. Läs mer om cobitolimods kliniska studier här.
En enastående kombination av effekt och säkerhet
Idag har mer än 2 miljoner människor ulcerös kolit i USA, Europa och Japan. Förekomsten av ulcerös kolit beräknas öka med 0,8 procent om året, och risken att insjukna i inflammatoriska tarmsjukdomar har tiodubblats under de senaste 75 åren.
USA är den enskilt största marknaden och representerar mer än 50 procent av den globala marknaden. Idag utgör biologiska läkemedel det värdemässigt största marknadssegmentet för behandling av ulcerös kolit med en årlig försäljning som 2016 uppskattades till över 5 miljarder USD och fler än 200 000 patienter behandlas idag med biologiska läkemedel.
Av alla patienter som lider av UC uppskattas cirka 60 procent drabbas av måttlig till svår ulcerös kolit. Cirka 55 procent av denna grupp anses ha vänstersidig kolit och mer än hälften svarar inte på konventionell behandling och behöver andra alternativ. Med ett antaget pris i USA, Europa och Japan i linje med de senast lanserade produkterna, motsvarar det en uppskattad adresserbar marknad för cobitolimod vid måttlig till svår vänstersidig ulcerös kolit på över 9 miljarder USD.
De kvalitativa marknadsundersökningar InDex låtit genomföra bland specialistläkare och experter från prissättningsmyndigheter och försäkringsbolag, bekräftar det medicinska behovet av nya säkra och effektiva läkemedel för måttlig till svår ulcerös kolit. Specialistläkarna i marknadsundersökningen ser det som sannolikt att de kommer förskriva cobitolimod till en stor andel av sina patienter. Resultaten ger också stöd för en prissättning i linje med moderna behandlingsalternativ.
Med en enastående kombination av effekt och säkerhet har cobitolimod stor marknadspotential. Den årliga försäljningen av cobitolimod bedöms därigenom, vid en framgångsrik kommersialisering, att kunna uppgå till mer än 1 miljard USD.