Patientrekryteringen i den pivotala fas III-studien CONCLUDE med cobitolimod i måttlig till svår vänstersidig ulcerös kolit är nu igång. Läs mer här.

Fas III är det sista utvecklingssteget före ansökan om marknadsgodkännande hos de regulatoriska myndigheterna.

Baserat på riktlinjer från FDA och EMA kommer fas III-programmet för cobitolimod bestå av två induktionsstudier och en ett år lång underhållsstudie med patienter som har svarat på cobitolimod som induktionsbehandling. Fas III-programmet ska ligga till grund för marknadsgodkännande genom att bekräfta den övergripande effekten och säkerheten hos cobitolimod i en tillräckligt stor grupp av patienter med måttlig till svår vänstersidig ulcerös kolit som inte svarar på, eller inte tolererar, konventionell behandling, biologisk behandling eller JAK-hämmare.

Den viktiga inledande fas III-studien CONCLUDE är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad induktionsstudie som kommer att omfatta cirka 440 patienter och genomföras på ett par hundra kliniker i över 30 länder inklusive Europa, Amerika och Asien och Stillahavsregionen. Studien har utformats i samråd med både den amerikanska och europeiska läkemedelsmyndigheten, FDA respektive EMA. Det primära effektmåttet kommer att vara klinisk remission vid vecka 6, vilket är samma primära effektmått som användes i den framgångsrika fas IIb-studien CONDUCT.

Utöver dosstyrkan 250 mg, som ges vid vecka 0 och vecka 3 och som var den högsta dosen samt den som visade bäst effekt i fas IIb-studien CONDUCT, kommer fas III-studien även att utvärdera en högre dos, 500 mg. När ett tillräckligt antal deltagare i studien har randomiserats och har kvalificerad data för det primära effektmåttet, kommer en blindad interimsanalys att genomföras för att välja den bästa dosen av cobitolimod, varvid den andra dosen kommer utgå. De patienter som radomiseras till studien efter den blindade interimsanalysen kommer endast att få den bästa dosen av cobitolimod eller placebo. Detta kallas en adaptiv studiedesign. Patienter som svarar på cobitolimod i induktionsstudien kommer att få möjlighet att fortsätta i en ettårig underhållsstudie, där de kommer att behandlas med antingen cobitolimod eller placebo var tredje vecka.

Deltagarna i studien kommer få dubbelblind behandling med cobitolimod eller placebo. Detta innebär att varken deltagaren, behandlande läkare eller studiepersonalen, personalen på kontraktsforskningsföretaget eller InDex vet vilken behandling som administreras till respektive enskild patient. Alla studieläkemedel kommer vara identiska vad gäller utseende, paketering och etikettering. Studien kommer hållas blindad tills all data har bekräftats och en så kallad ”clean file” har upprättats. Endast då kommer resultaten sammanställas per behandlingsgrupp.

Professor Raja Atreya vid universitetet i Erlangen-Nürnberg i Tyskland är huvudprövare för studien, och professor William Sandborn vid University of California San Diego och professor Walter Reinisch vid medicinska universitet i Wien är medicinska rådgivare i studien.

Om du är intresserad av mer information om studien, vänligen kontakta Clinical Trial Manager Karin Arnesson.

Vid ett positivt resultat i den första induktionsstudien planerar InDex att påbörja den andra induktionsstudien med den bästa dosen. Den sekventiella designen möjliggör utvärdering av utfallet i den första induktionsstudien innan nästa studie påbörjas, vilket minskar utvecklingsrisken i programmet. Resultaten i den första induktionsstudien kommer utgöra en signifikant milstolpe värdemässigt och det återstående programmet kan optimeras i enlighet med dem.