InDex primära fokus är att påbörja fas III-programmet för cobitolimod så snart som möjligt med stöd av de positiva resultaten i fas IIb-studien CONDUCT, den positiva responsen från de regulatoriska myndigheterna FDA och EMA som stödjer att cobitolimod tas vidare till fas III för patienter med måttlig till svår vänstersidig ulcerös kolit, de stödjande resultaten från de marknadsundersökningar som InDex låtit genomföra, samt stöd från ledande europeiska och nordamerikanska gastroenterologer angående potentialen hos cobitolimod.

Fas III är det sista utvecklingssteget före ansökan om marknadsgodkännande hos de regulatoriska myndigheterna.

Baserat på riktlinjer från FDA och EMA planerar InDex ett sekventiellt fas III-program med två induktionsstudier och en ett år lång underhållsstudie med patienter som har svarat på cobitolimod som induktionsbehandling. Fas III-programmet ska ligga till grund för marknadsgodkännande genom att bekräfta den övergripande effekten och säkerheten hos cobitolimod i en tillräckligt stor grupp av patienter med måttlig till svår vänstersidig ulcerös kolit som inte svarar på, eller inte tolererar, konventionell behandling, biologisk behandling eller JAK-hämmare.

Den viktiga första induktionsstudien, där det primära effektmåttet klinisk remission mäts vid vecka 6, kommer att omfatta cirka 400 patienter. Utöver dosstyrkan 250 x 2 mg, som ges vid vecka 0 och vecka 3 och som var den högsta dosen samt den som visade bäst effekt i fas IIb-studien CONDUCT, tillåter cobitolimods utmärkta säkerhetsprofil även utvärdering av en högre dos om 500 mg x 2. Denna högre dos har potential att ge ännu bättre effekt än vad som observerades i CONDUCT-studien.

När ett tillräckligt antal deltagare i studien har randomiserats och har kvalificerad data för det primära effektmåttet, kommer en blindad interimsanalys genomföras för att välja den bästa dosen av cobitolimod, varvid den andra dosen kommer utgå. Efter den blindade interimsanalysen kommer de ytterligare patienter som randomiseras till studien endast att få den bästa dosen av cobitolimod eller placebo. Detta kallas en adaptiv studiedesign.

Deltagarna i studien kommer få dubbelblind behandling med cobitolimod eller placebo. Detta innebär att varken deltagaren, behandlande läkare eller studiepersonalen, personalen på kontraktsforskningsföretaget eller InDex vet vilken behandling som administreras. Alla studieläkemedel kommer vara identiska vad gäller utseende, paketering och etikettering. Studien kommer hållas blindad tills all data har bekräftats och en så kallad ”clean file” har upprättats. Endast då kommer resultaten sammanställas per behandlingsgrupp.

Den kommer vara en global studie med ett par hundra kliniker. Om du är intresserad av mer information om studien, vänligen kontakta Clinical Trial Manager Karin Arnesson.

Vid ett positivt resultat i den första induktionsstudien planerar InDex att påbörja den andra induktionsstudien med den bästa dosen. Den sekventiella designen möjliggör utvärdering av utfallet i den första induktionsstudien innan nästa studie påbörjas, vilket minskar utvecklingsrisken i programmet. Resultaten i den första induktionsstudien kommer utgöra en signifikant milstolpe värdemässigt och det återstående programmet kan optimeras i enlighet med dem.